Lijekovi siročad su oni koji se koriste za liječenje rijetkih bolesti. Nazivaju se i "siročadi". Čini se da ako je bolest rijetka, onda ju je teško susresti.
Paradoks je zapravo na djelu. Unatoč rijetkosti, u zbiru ima puno pacijenata s takvim dijagnozama. Primjerice, u europskim zemljama ih ima 30 milijuna, odnosno otprilike svaka 15. osoba boluje od orphan bolesti. Za njihovo liječenje namijenjeni su posebni lijekovi.
Registracija lijekova za siročad
Ovi lijekovi obično slijede isti put proizvodnje i registracije kao i konvencionalni lijekovi. Ali daju im se neke pogodnosti koje potiču proizvođače da ulažu u njihov razvoj.
Državna intervencija za podršku proizvodnji dolazi na razne načine: porezne olakšice i poticaji, pojednostavljeni pristup domaćem tržištu, razvojne subvencije, proširena tržišna ekskluzivnost.
Tko dodjeljuje status
Dodijeljen status lijeka siročadlijekove Odbora za lijekove siročad, Europska agencija za lijekove. Zatim je odobrila Europska komisija. Tek nakon toga se izdaje potvrda o registraciji.
Zahtjevi
Da bi zahtjev za status siroče bio odobren, mora ispunjavati sljedeće uvjete:
- Treba koristiti za dijagnosticiranje, liječenje ili prevenciju po život opasne ili kronične bolesti.
- Bolest ne bi trebala zahvatiti više od 5 ljudi od 10.000 u Europskoj uniji ili je malo vjerojatno da će prodaja farmaceutskog proizvoda pokriti troškove potrebne za razvoj.
- Ne postoji odgovarajuća metoda za dijagnosticiranje, liječenje ili prevenciju bolesti ili, ako je stvorena, dotični lijek bi trebao pomoći pacijentima s takvom bolešću.
Na razini zakona
U Rusiji je krajem ožujka 2010. odobren prijedlog zakona "O prometu lijekova" koji predviđa državnu regulaciju cijena lijekova koji se smatraju bitnim i vitalnim. Istodobno, u konačnoj verziji nije bilo riječi o takozvanim lijekovima siročad. Takav je amandman nestao iz zakona nakon prve lekture u Državnoj dumi.
Zbog toga se udružilo nekoliko desetaka dobrotvornih zakladau obraćanju predsjedniku Rusije. Tražili su da se legalizira promet lijekova siročadi i pojednostavi režim njihovog uvoza i registracije u zemlji.
Usljed toga je na web stranici Ministarstva zdravstva objavljeno službeno priopćenje. Time je postupak uvoza takvih lijekova pojednostavljen. Sada nema više od 5 dana.
Uvozna dozvola za osobnu upotrebu izdaje se u elektroničkom formatu s digitalnim potpisom. Zahvaljujući tome, pacijenti iz udaljenih regija neće morati posjećivati glavni grad, stajati u redovima u uredima kako bi dobili dopuštenje.
Bolesti siročadi
Primjeri bolesti siročadi su:
- Mukopolisaharidoza. Nasljedna bolest u teškom obliku, koja se tiče metaboličkih poremećaja. U Rusiji se u prosjeku godišnje rodi oko 15 ljudi s ovom bolešću.
- Hemofilija. Nasljedna patologija u kojoj se dijagnosticira nedostatak faktora zgrušavanja krvi, što usporava proces. U Rusiji je registrirano 8.000 pacijenata.
- Kronična mukozna kandidijaza. Uzročnik je gljiva iz roda Candida. Obično se javlja kod djece mlađe od 18 godina.
Osim toga, ovaj popis uključuje mukormikozu, zigomikozu, timom, maligni sarkom mekog tkiva, cističnu fibrozu, hiperprolaktinemiju, Rettov sindrom, želučani ulcerozni kolitis, Majidov sindrom, aniridiju. Ovo nisu jedine patologije siročadi - njihov popis je mnogo duži.
Popis popularnih lijekova
Najpoznatiji lijekovi siročad za bolesti su:
- "Soliris". Aktivni sastojak je ekulizumab. Lijek je imunosupresiv. Indikacije za uporabu - atipični hemolitičko-uremijski sindrom, kao i paroksizmalna noćna hemoglobinurija. Kontraindikacije uključuju nošenje Neisseria meningitides, aktivnu infekciju, nedostatak cijepljenja, tešku patologiju jetre i bubrega.
- "Enplate". Glavni aktivni sastojak je romiplostim. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
- "Elapraza". Glavna komponenta je idursulfaza. Lijek je propisan za mukopolisaharidozu tipa 2.
- "Trucklear". Glavni sastojak lijeka je bosentan. Koristi se za plućnu hipertenziju.
- "Enbrel". Lijek sadrži etanercept. Propisuje se za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
- "Da vidimo." Aktivni sastojak je galsulfaza. Alat se koristi za mukopolisaharidozu četvrte vrste.
- "Actemra". Sadrži tocilizumab. Propisuje se za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
- "Revoleyd". Aktivni sastojak je eltrombopag. Alat se koristi za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
- "Aldazurim". Glavna tvar je laronidaza. Propisuje se za mukopolisaharidozu tipa 1.
- "Ilaris". Aktivni sastojak je kanakinumab. Lijek se koristi za juvenilni artritis sa sustavnim početkom.
- "Privigen". NjegovoAktivni sastojak je ljudski imunoglobulin. Lijek je propisan za idiopatsku trombocitopenijsku purpuru.
- "Replagal". Djelatna tvar je agalzidaza alfa. Propisuje se za Fabryjevu bolest.
- "Exjade". Aktivni sastojak je deferasiroks. Lijek se koristi za nespecificiranu aplastičnu anemiju.
- "Orfadin". Djelatna tvar je nitizinon. Propisuje se za tirozinemiju.
- "Adempas". Sadrži riociguat. Propisuje se za plućnu hipertenziju.
- "Opsumit". Sadrži macitentan. Koristi se za plućnu hipertenziju.
- "Otkrivenje". Sadrži sildenafil. Propisan za plućnu hipertenziju.
- "Myozyme". Glavna komponenta je alglukozidaza alfa. Lijek se koristi za Pompeovu bolest.
- "Veo". Glavni aktivni sastojak je miglustat. Propisuje se za sfingolipidoze.
- "Ventavis". Sadrži iloprost. Propisan za plućnu hipertenziju.
- "Fabrazim". Sadrži agalzidazu beta. Propisuje se za sfingolipidoze.
- "Volibris". Djelatna tvar je ambrisentan. Propisan za plućnu hipertenziju.
- "Ilomedin". Aktivni sastojak je iloprost. Lijek se koristi za plućnu hipertenziju.
Ovaj popis lijekova siročadi smatra se najpopularnijim među onima koji se propisuju za bolesti.
Kontraindikacije
Droge je zabranjeno uzimati kadapovećana osjetljivost na aktivni spoj lijeka, kao iu teškim oblicima patologija jetre i bubrega. Djeca se daju samo uz dopuštenje liječnika.
Zaključak
Dakle, popis lijekova siročad je popis lijekova koji se propisuju za bolesti iz istoimene skupine. Takve se patologije smatraju rijetkima.
Za razvoj lijekova za siročad, poduzećima se daju poticaji. Registracija se vrši na isti način kao i za ostale lijekove, ali uz dodatnu potvrdu nadležne komisije.
Što se tiče pacijenata, treba imati na umu da samo liječnik smije propisati lijek. Ne preporuča se samonabavljanje lijekova, jer to možda neće donijeti željeni rezultat, već samo pogoršati tijek bolesti.
